Het corrigeren van een genetische fout in bloedstamcellen van de patiënt kan voor een aantal zeldzame genetische ziekten levenslange genezing betekenen. De wetenschap werkt momenteel aan verschillende veelbelovende gentherapieën, toch komt het merendeel uiteindelijke niet bij de patiënt terecht. Dit project heeft als doel om deze behandeling beter en op een bestendige wijze beschikbaar te maken voor patiënten. Hiertoe zal het consortium een platforminfrastructuur ontwikkelen die voor veel verschillende ziekten kan worden gebruikt.
Maatschappelijke vraagstukken
Tegelijkertijd pakt CURE4LIFE de blokkades aan met betrekking tot de regulering, vergoeding en publieke acceptatie van deze therapieën in een kenniscentrum voor dialoog met de samenleving. Zo zullen VU-onderzoekers de veranderende kwaliteit van leven van patiënten en hun ouders door gentherapie onder de loep nemen. Bartels: “Vaak worden de effecten op kwaliteit van leven genegeerd in medische onderzoeksprojecten. Het is een prachtige vooruitgang dat we nu gaan samenwerken, want uiteindelijk is een goede kwaliteit van leven de belangrijkste uitkomst van een mogelijke therapie”.
Breder toepasbaar
De vragen die het consortium wil beantwoorden zijn niet alleen relevant voor stamcelgentherapieën, maar nog voor vele andere regeneratieve behandelingen. Denk bijvoorbeeld aan aangepaste immuuncellen als behandeling van leukemie. In dit grote consortium komen veel verschillende vakgebieden en aspecten van gentherapie samen. “Het is de bedoeling om de biomedische en sociale wetenschappen samen te brengen op dit onderwerp. We doen dit heel praktisch door onderzoekers uit de sociale hoek een paar dagen mee te laten draaien in het laboratorium, en andersom.” Volgens Staal is deze verbinding cruciaal om te komen tot biomedisch verankerde gentherapieën die geaccepteerd worden in de samenleving. “Het doel is om over vijf jaar voor meer ziektes een gentherapie behandeling in de kliniek te brengen zodat we meer patiënten een levenslange genezing kunnen bieden”, besluit Staal.
Het consortium bestaat uit verschillende patiëntenverenigingen en het Erasmus MC, Universiteit Utrecht, Avans Hogeschool, UMCU, Vrije Universiteit Amsterdam, Radboud Universiteit Nijmegen. Ook ontvangt het consortium steun vanuit Batavia Biosciences, ISHEO, Miltenyi en Zorginstituut Nederland. De toekenning van NWO valt binnen het programma van de Nationale Wetenschapsagenda Onderzoek op Routes door Consortia (NWA-ORC).